Natal schreef op 30 oktober 2025 03:48:
[...]
Alleen voor het Nexiguran- z programma wat dan een eigenlijk positief signaal is. FDA denkt dus niet aan een platform probleem. HAELO is niet getroffen.
Waar het probleem zou kunnen zitten:
Te snelle of te diepe suppressie van het TTR gen+ acute stressreactie hepatocyten.
Immuunreactie tegen Cas-9 of afgebroken TTRfragmenten.
Onverwachte offtargets bij levergenen betrokken bij bilirubine- metabolisme.
Batch of dosering probleem. ( Onwaarschijnlijk).
Tja mooi is het niet. Hopelijk wordt het probleem gevonden en kunnen maatregelen voldoende zijn om de trial tzt te hervatten.
Voorlopig op de blaren zitten en voor de liefhebber koopkans afwachten.