Koffiekamer Terug naar discussie overzicht

Intellia Therapeutics 2024

1. Natal 5 maart 2026 07:33

   auteur info

   • Natal

     Lid sinds: 17 apr 2009

     Laatste bezoek: 09 mrt 2026

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 7453

     Gegeven: 884

   •    Aantal posts: 12.657

   quote:

   T. Edison schreef op 5 maart 2026 06:15:

   Goede morgen Natal,
   Ben benieuwd hoe e.e.a. gaat lopen dit jaar. Het zal de koers in elk geval goed doen (en dus ook mijn positie).
   
   Jammer die toevoeging zou lonvo-z zelfs nog beter kunnen presteren buiten een placebogecontroleerd onderzoek en in de praktijk, waar patiënten weten dat ze een actieve behandeling krijgen.. Door er op te wijzen dat "de werking beter zou kunnen zijn als" geeft hij indirect aan dat de resultaten dus niet perfect gaan zijn. Een CEO die zijn eigen resultaten downgrade komt niet sterk over.
   

   Vind het een onnodige toevoeging. Echter ik zie zijn uitspraak niet als een downgrade want hij zegt immers daarvoor dat de uitslagen zeer competitief zijn. En mogelijk in een andere setting zonder placebo nog beter.
   
   Maar het feit dat jij het wel als een downgrade ziet zegt eigenlijk al dat de toevoeging publicitair gezien niet zo handig is.
2. Natal 5 maart 2026 08:31

   auteur info

   • Natal

     Lid sinds: 17 apr 2009

     Laatste bezoek: 09 mrt 2026

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 7453

     Gegeven: 884

   •    Aantal posts: 12.657

   Wat ik dan zelf erg positief vind hoe snel de hold is gelift.
   27 oktober 2025 ontstond de hold en 2 maart 2026 gelift.
   
   In aanmerking genomen dat de FDA met deze nieuwe techniek extra kritisch is vind ik de snelle lift een stevige FDA stempel van vertrouwen.
3. Natal 5 maart 2026 16:25

   auteur info

   • Natal

     Lid sinds: 17 apr 2009

     Laatste bezoek: 09 mrt 2026

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 7453

     Gegeven: 884

   •    Aantal posts: 12.657

   Wat zeker ook een voordeel is: een one and done behandeling betekent ook nooit meer gedoe met verzekeringen. Of onzekerheid over aanvoer medicatie,of batches die op een of andere manier niet helemaal goed zijn.
4. Natal 6 maart 2026 15:54

   auteur info

   • Natal

     Lid sinds: 17 apr 2009

     Laatste bezoek: 09 mrt 2026

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 7453

     Gegeven: 884

   •    Aantal posts: 12.657

   Intellia Therapeutics at TD Cowen Conference: Strategic Advances and Challenges By Investing.com share.google/Pq8obvDdAZRsivyfr
   
   Presentatie Cowen
5. BassieNL 6 maart 2026 16:18

   auteur info

   • BassieNL

     Lid sinds: 13 okt 2018

     Laatste bezoek: 09 mrt 2026

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 11501

     Gegeven: 3005

   •    Aantal posts: 15.071

   Dank... zal het eens doornemen.
6. Natal 6 maart 2026 17:31

   auteur info

   • Natal

     Lid sinds: 17 apr 2009

     Laatste bezoek: 09 mrt 2026

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 7453

     Gegeven: 884

   •    Aantal posts: 12.657

   quote:

   BassieNL schreef op 6 maart 2026 16:18:

   Dank... zal het eens doornemen.
   

   Ben benieuwd wat je ervan denkt.
7. Natal 7 maart 2026 15:59

   auteur info

   • Natal

     Lid sinds: 17 apr 2009

     Laatste bezoek: 09 mrt 2026

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 7453

     Gegeven: 884

   •    Aantal posts: 12.657

   Uittreksel Cowenpresentatie. 3 maart jl
   
   Natuurlijk. Eind oktober hadden we een individu, een 82-jarige man, die zich presenteerde met buikpijn, zijn onderzoeker belde en naar de spoedeisende hulp werd gestuurd. Daar bleek hij hoge transaminasewaarden te hebben. Hij werd ter observatie in een ziekenhuis opgenomen en daar gevolgd; het verloop was eigenlijk onopvallend, waarbij de leverenzymen begonnen te verbeteren, net zoals we hebben gezien bij andere gevallen waarbij er sprake was van verhogingen. Dat is toen de zaken wat gecompliceerder werden. De patiënt bleek een geperforeerde duodenumzweer (twaalfvingerige darmzweer) te ontwikkelen, onderging een operatie en is daarna nooit echt hersteld. De leverbevindingen, weet je, veroorzaken geen geperforeerde duodenumzweren.
   Of ze op de een of andere manier op elkaar hebben ingegrepen, is iets waarvan ik niet denk dat we dat ooit echt zullen weten. Die patiënt is, denk ik, een uitschieter ten opzichte van wat we elders hebben gezien. We hebben wel een incidentie van LFT-verhogingen (leverfunctietests), primair in de vorm van transaminasen. Wanneer dit optreedt, wat in een klein, enkelcijferig percentage van de patiënten in de hele studie voorkomt, gebeurt dit meestal op een zeer stereotype wijze. Wanneer we het zien, is het meestal, weet je, week drie tot vijf na de dosering. Patiënten hebben ofwel een bescheiden uitschieter, of, in deze ongebruikelijke gevallen, een hogere, waarbij, met uitzondering van deze heer die is overleden, iedereen is hersteld en volledig teruggekeerd naar het uitgangspunt, eigenlijk zonder gevolgen en in vrijwel alle gevallen zonder dat er enige interventie nodig was.
   Wat we in de studie verder gaan doen, in samenwerking met de FDA, of het nu gaat om de polyneuropathie-studie of de cardiomyopathie-studie, is dat we een verbeterde bloedafname hebben geïmplementeerd in de periode direct na de dosering, vooral in dat venster. Het idee is dat als we een uitschieter zien, noem het boven een graad 2 transaminaseverhoging, we vragen dat de patiënt een korte stootkuur met steroïden neemt. Als je terugkijkt naar de 650 patiënten die we al hebben ingeschreven en zegt: "Oké, op wie is dat van toepassing?", dan hebben we het over een heel klein aantal patiënten, en we verwachten dat de steroïdenkuur in vrijwel alle gevallen waarschijnlijk minder dan een week zou duren.