Pharming October

1. BLOO7 16 oktober 2025 10:52

   auteur info

   • BLOO7

     Lid sinds: 28 mrt 2017

     Laatste bezoek: 12 dec 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 2166

     Gegeven: 1832

   •    Aantal posts: 6.346

   N. heb je zelf een ernstig ziek familielid?
   Ik wel.
   
   Als een goedgekeurd geneesmiddel werkt dan haal je het waar je het kan krijgen.
   
   everyone.org/blog/leniolisib-ema-appr...
   
   You can legally access new medicines, even if they are not approved in your country.
   
   So what ... als het werkt.
2. Natal 16 oktober 2025 11:14

   auteur info

   • Natal

     Lid sinds: 17 apr 2009

     Laatste bezoek: 13 dec 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 7031

     Gegeven: 767

   •    Aantal posts: 11.419

   quote:

   Cybertom schreef op 16 oktober 2025 10:49:

   [...]
   
   Doe nou niet zo zuurpruimerig Natal, de veiligheid en werkzaamheid is al lang vastgesteld, bovendien hebben de collega's uit de VS al goedkeuring gegeven. Deze opmerking is wederom alleen bedoeld om negatief te kunnen zijn. Jammer, dat mijn van jou zo veranderd is....had je echt hoog zitten als poster.
   

   Deze discussie heeft vaker gespeeld. Ik kan me de emotie goed voorstellen. Dat voorop.
   
   Toch is het juist voor instituten zoals de EMA belangrijk om vast te houden aan een kwaliteitstandaard. Het is de EMA die heeft vastgesteld dat de CMC onvoldoende is. Dat mogen ze en dat moeten ze als daar de wetenschappelijke grond voor is zoals zij dat interpreteren. De EMA is trouwens soms strenger dan de FDA en soms is het juist andersom.
   
   Dat gezegd hebbende: nee, ik ben geen zuurpruim maar de emotionele oproep gaf voor mij aanleiding om een tegenoverliggende stelling in te nemen: weet wat je vraagt.
   
   Dan nog de opmerking over het zieke familielid van BL007.
   
   Hij had er verstandig aan gedaan om dit meteen te vermelden want dan had ik absoluut zeker mildere bewoordingen gebruikt en wens natuurlijk BL007 alle sterkte toe.
   
   Ook al ben ik geen Pharmingfan meer, ik ben zeker dezelfde vriendelijke persoon en zeker ga ik blijven posten als ik iets op internet tegenkom ten faveure van Pharming. Ik wens de Pharmingaandeelhouder ( gouder) alle succes toe maar ik mijzelf natuurlijk ook als het over Intellia gaat.
   
   BTW: net alle respect: ieder heeft wel een ziek familielid of een ziek familielid gehad.
3. Natal 16 oktober 2025 11:20

   auteur info

   • Natal

     Lid sinds: 17 apr 2009

     Laatste bezoek: 13 dec 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 7031

     Gegeven: 767

   •    Aantal posts: 11.419

   Denk trouwens dat die hele CMC kwestie Pharming wel ettelijke miljoenen heeft gekost:
   De CMC verbeteren en gederfde inkomsten.
   En dan is de uitslag nog niet eens zeker.
   ( Wel grote kans dat het dat nu wel goed is)
4. Beur 16 oktober 2025 11:23

   auteur info

   • Beur

     Lid sinds: 26 dec 2022

     Laatste bezoek: 13 dec 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 8084

     Gegeven: 718

   •    Aantal posts: 4.666

   quote:

   BLOO7 schreef op 16 oktober 2025 10:29:

   www.cuh.nhs.uk/news/patient-with-debi...
   
   A teenager who has lost family members including her mother because of a rare genetic hereditary illness has become the first patient in the UK and Europe to have a new treatment approved for use on the NHS
   
   Welk recht zou het EMA hebben om een persoon een draaglijker leven te onthouden?
   

   Een op het lekker goedkoop aanspreken van emoties geplaatste post.
   Een CMC-verzoek dat betrekking heeft op de definitie van de startmaterialen die gebruikt worden bij de productie van leniolisib is een serieuze aangelegenheid en hoeft zeker niet te maken te hebben met ambtenarij, traagheid of pesterijen van het EMA maar gewoon met een zorgvuldige procesgang. De ene goedkeurende instantie is ook de andere niet en kijkt wat kritischer of juist minder kritisch naar de verschillende parameters.
   Wellicht zaten er knelpunten, onduidelijkheden of zelfs fouten in het productieproces en dan is het alleen maar goed dat deze toezichthouder tijdig aan de bel heeft getrokken. Mogelijk is Ph. zelf wat slordig geweest bij het indienen van haar stukken.
   Gevolgen van tekortkomingen of fouten in het productieproces kunnen pas jaren later aan het licht komen en het eerst zo veilig en doeltreffend werkend medicijn een dermate groot risico dat het zelfs uit de handel genomen moet worden.
5. Natal 16 oktober 2025 11:30

   auteur info

   • Natal

     Lid sinds: 17 apr 2009

     Laatste bezoek: 13 dec 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 7031

     Gegeven: 767

   •    Aantal posts: 11.419

   Gezien het gehele anderhalve jaar die Pharming nodig heeft om te beantwoorden is het geen verkeerd geplaatste komma geweest Beur. En ter info voor anderen: het is een hels karwei om deze klus te klaren.
6. Beur 16 oktober 2025 11:33

   auteur info

   • Beur

     Lid sinds: 26 dec 2022

     Laatste bezoek: 13 dec 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 8084

     Gegeven: 718

   •    Aantal posts: 4.666

   quote:

   Natal schreef op 16 oktober 2025 11:30:

   Gezien het gehele anderhalve jaar die Pharming nodig heeft om te beantwoorden is het geen verkeerd geplaatste komma geweest Beur. En ter info voor anderen: het is een hels karwei om deze klus te klaren.
   

   Vragen die betrekking hebben op de starting materials zijn een serieuze aangelegenheid - ze liggen als het ware aan de basis van een correct productieproces - en niet voor niets duurt het zolang voordat een en ander opgelost is.
   Voordelen zijn zeer discutabel wanneer je eerste aandoening weliswaar goed bestreden wordt maar je op termijn geconfronteerd met een nieuwe - wellicht ernstige - als direct gevolg van jouw "geweldige" medicatie.
7. Vertrouwen 16 oktober 2025 12:12

   auteur info

   • Vertrouwen

     Lid sinds: 14 apr 2023

     Laatste bezoek: 13 dec 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 4348

     Gegeven: 3054

   •    Aantal posts: 2.863

   [Modbreak IEX: Gelieve inhoudelijk te reageren, dit bericht is bij dezen verwijderd. Laatste waarschuwing.]
8. LL 16 oktober 2025 12:14

   auteur info

   • LL

     Lid sinds: 09 jan 2003

     Laatste bezoek: 13 dec 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 4941

     Gegeven: 2797

   •    Aantal posts: 7.768

   quote:

   Vertrouwen schreef op 16 oktober 2025 12:12:

   @Natal, u zegt géén Pharming dan te zijn.
   Waarom dan zoveel posts en dat alleen op het Pharming forum ?
   
   Dat kan volgens mij dan maar een betekenis hebben.
   
   Bashen.
   

   Jij zegt wel een fan te zijn maar waarom post jij zoveel feitelijke onjuistheden en onrealistische voorspellingen?
9. Beur 16 oktober 2025 12:20

   auteur info

   • Beur

     Lid sinds: 26 dec 2022

     Laatste bezoek: 13 dec 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 8084

     Gegeven: 718

   •    Aantal posts: 4.666

   quote:

   Vertrouwen schreef op 16 oktober 2025 12:12:

   @Natal, u zegt géén Pharmingfan te zijn.
   Waarom dan zoveel posts en dat alleen op het Pharming forum ?
   
   Dat kan volgens mij dan maar een betekenis hebben.
   
   Bashen.
   

   Lekker goedkoop Natal bashen. Lekker de hele dag inhoudsloze kreten slaken.
   Bah.
10. Vertrouwen 16 oktober 2025 12:20

    auteur info

    • Vertrouwen

      Lid sinds: 14 apr 2023

      Laatste bezoek: 13 dec 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 4348

      Gegeven: 3054

    •    Aantal posts: 2.863

    quote:

    LL schreef op 16 oktober 2025 12:14:

    [...]
    
    Jij zegt wel een fan te zijn maar waarom post jij zoveel feitelijke onjuistheden en onrealistische voorspellingen?
    

    Zeker géén onrealistische voorspellingen.
    Dat zal 6 november blijken als de verwachtingen wederom naar boven worden bijgesteld.
12. Vertrouwen 16 oktober 2025 12:21

    auteur info

    • Vertrouwen

      Lid sinds: 14 apr 2023

      Laatste bezoek: 13 dec 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 4348

      Gegeven: 3054

    •    Aantal posts: 2.863

    quote:

    Beur schreef op 16 oktober 2025 12:20:

    [...]Bah.
    

    Vind ik ook van het bashen.
    Zijn we het daar over eens.
13. aextracker 16 oktober 2025 12:21

    auteur info

    • aextracker

      Lid sinds: 23 feb 2006

      Laatste bezoek: 12 dec 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 13303

      Gegeven: 2441

    •    Aantal posts: 17.148

    quote:

    Beur schreef op 16 oktober 2025 11:23:

    [...].
    De ene goedkeurende instantie is ook de andere niet en kijkt wat kritischer of juist minder kritisch naar de verschillende parameters.
    

    Op dit punt meldde Pharming medewerker bij navraag tijdens de AvA eerder dit jaar, dat de EMA afwijking i.r.t. goedkeuring Leniolisib van de FDA besluitvorming vnl. veroorzaakt kon worden door "afwijkende en persoonlijke interpretatie van commissie leden" i.r.t. de algemeen beschreven voorwaarden op de punten waar Pharming Group NV gevraagd is nadere informatie te verstrekken.
    Het was en is niet te voorkomen, dat dergelijke interpretaties tot een vertraging leiden....... persoonlijke interpretaties laten zich blijkbaar niet op voorhand afvangen......
    Wellicht zou dat kunnen leiden tot "ongewenste beinvloeding \ lobbying"....... i.r.t. het goedkeuringsproces ?
    
    Binnen 5 maanden weet de markt meer.
14. aextracker 16 oktober 2025 12:27

    auteur info

    • aextracker

      Lid sinds: 23 feb 2006

      Laatste bezoek: 12 dec 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 13303

      Gegeven: 2441

    •    Aantal posts: 17.148

    quote:

    Cybertom schreef op 15 oktober 2025 17:33:

    [...]
    
    Ze kopen voor $ 700 miljoen een fase 3 HAE injectie en krijgen er ook $ 255 miljoen aan cash bij.
    

    Dat blijft heel (te)veel geld om binnen een redelijke termijn te kunnen terug verdienen in een markt a $ 3,5 Mrd en talrijke (sterke) aanbieders die allen azen en jagen op verwachte marktgroei tot $ 5 Mrd in 2036.........
15. Beur 16 oktober 2025 12:31

    auteur info

    • Beur

      Lid sinds: 26 dec 2022

      Laatste bezoek: 13 dec 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 8084

      Gegeven: 718

    •    Aantal posts: 4.666

    quote:

    aextracker schreef op 16 oktober 2025 12:21:

    [...]
    
    Op dit punt meldde Pharming medewerker bij navraag tijdens de AvA eerder dit jaar, dat de EMA afwijking i.r.t. goedkeuring Leniolisib van de FDA besluitvorming vnl. veroorzaakt kon worden door "afwijkende en persoonlijke interpretatie van commissie leden" i.r.t. de algemeen beschreven voorwaarden op de punten waar Pharming Group NV gevraagd is nadere informatie te verstrekken.
    Het was en is niet te voorkomen, dat dergelijke interpretaties tot een vertraging leiden....... persoonlijke interpretaties laten zich blijkbaar niet op voorhand afvangen......
    Wellicht zou dat kunnen leiden tot "ongewenste beinvloeding \ lobbying"....... i.r.t. het goedkeuringsproces ?
    
    Binnen 5 maanden weet de markt meer.
    

    Wanneer regels welomschreven zijn is er in theorie geen ruimte voor persoonlijke interpretaties.
    De ene voetbalscheids beoordeelt een overtreding anders dan de andere.
    Maar zelfs bij welomschreven wetten is er soms plek voor de interpretatie van de rechter ad hoc.
    Ook bij goedkeuringstrajecten voor medicatie ontkom je er niet aan. Aan cruciale impact door ongewenste beïnvloeding of lobbying denk ik alleen al door de zeer heterogene samenstelling van beoordelingscommissies van het EMA niet direct.
16. T. Edison 16 oktober 2025 12:42

    auteur info

    • T. Edison

      Lid sinds: 04 feb 2023

      Laatste bezoek: 13 dec 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 3504

      Gegeven: 990

    •    Aantal posts: 2.444

    quote:

    aextracker schreef op 16 oktober 2025 12:27:

    [...]
    
    Dat blijft heel (te)veel geld om binnen een redelijke termijn te kunnen terug verdienen in een markt a $ 3,5 Mrd en talrijke (sterke) aanbieders die allen azen en jagen op verwachte marktgroei tot $ 5 Mrd in 2036.........
    

    zo denk ik er ook over.
    Zal de markt zo'n 30% groeien in de komende 10 jaar. Zal dat zijn door hogere prijzen of zal dat zijn omdat er meer mensen HAE bij komen?
17. aextracker 16 oktober 2025 12:42

    auteur info

    • aextracker

      Lid sinds: 23 feb 2006

      Laatste bezoek: 12 dec 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 13303

      Gegeven: 2441

    •    Aantal posts: 17.148

    quote:

    Beur schreef op 16 oktober 2025 12:31:

    [...]Wanneer regels welomschreven zijn is er in theorie geen ruimte voor persoonlijke interpretaties.
    De ene voetbalscheids beoordeelt een overtreding anders dan de andere.
    Maar zelfs bij welomschreven wetten is er soms plek voor de interpretatie van de rechter ad hoc.
    Ook bij goedkeuringstrajecten voor medicatie ontkom je er niet aan.
    

    Er was, is en blijft binnen de EMA ruimte voor persoonlijke interpretaties van voorwaarden en afwijkende uitgangspunten i.r.t. wat de FDA hanteert.
    Het pluriforme EU landschap van regel- en wetgeving (interpretatie) vindt ook in de medische sector plaats.
    Het vormt mede de oorzaak voor de verlenging en afwijkingen van besluitvorming in de EU\EMA vs. de snellere, eenduidiger wettelijk gereguleerde markt in de VS.
    
    Het kan mede daardoor en juist a.g.v. samenstelling van de commissieleden , leiden tot onvoorziene detail-analyses en discussies, zoals o.a. bij Leniolisib het geval blijkt......gevolg...... 1 jaar vertraging.......
18. LL 16 oktober 2025 12:48

    auteur info

    • LL

      Lid sinds: 09 jan 2003

      Laatste bezoek: 13 dec 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 4941

      Gegeven: 2797

    •    Aantal posts: 7.768

    quote:

    Vertrouwen schreef op 16 oktober 2025 12:20:

    [...]
    
    Zeker géén onrealistische voorspellingen.
    Dat zal 6 november blijken als de verwachtingen wederom naar boven worden bijgesteld.
    

    Je trackrecord m.b.t. voorspellingen is dramatisch.
19. Beur 16 oktober 2025 12:59

    auteur info

    • Beur

      Lid sinds: 26 dec 2022

      Laatste bezoek: 13 dec 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 8084

      Gegeven: 718

    •    Aantal posts: 4.666

    quote:

    aextracker schreef op 16 oktober 2025 12:42:

    [...]
    
    Er was, is en blijft binnen de EMA ruimte voor persoonlijke interpretaties van voorwaarden en afwijkende uitgangspunten i.r.t. wat de FDA hanteert.
    Het pluriforme EU landschap van regel- en wetgeving (interpretatie) vindt ook in de medische sector plaats.
    Het vormt mede de oorzaak voor de verlenging en afwijkingen van besluitvorming in de EU\EMA vs. de snellere, eenduidiger wettelijk gereguleerde markt in de VS.
    
    Het kan mede daardoor en juist a.g.v. samenstelling van de commissieleden , leiden tot onvoorziene detail-analyses en discussies, zoals o.a. bij Leniolisib het geval blijkt......gevolg...... 1 jaar vertraging.......
    

    Nee. De regels voor het goedkeuringstraject van medicatie zijn in de EU niet pluriform maar welomschreven en ook bij de FDA blijft er ruimte voor persoonlijke interpretaties.
    Verder gaat het bij een CMC niet om slechts een "detailanalyse" - maar om een serieuze kwestie over mogelijke tekortkomingen in het productieproces. En aangezien het hier niet om koekjes of snoepjes maar om medicatie gaat is het alleen maar toe te juichen dat daar zorgvuldig naar gekeken wordt.
    Let wel: ik vermoed dat bij deze vertraging eerder de oorzaak bij Ph. ligt (bij de uitbesteding van de productie) dan bij het EMA.
20. aextracker 16 oktober 2025 13:02

    auteur info

    • aextracker

      Lid sinds: 23 feb 2006

      Laatste bezoek: 12 dec 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 13303

      Gegeven: 2441

    •    Aantal posts: 17.148

    quote:

    BLOO7 schreef op 16 oktober 2025 10:52:

    N. heb je zelf een ernstig ziek familielid?
    Ik wel.
    
    Als een goedgekeurd geneesmiddel werkt dan haal je het waar je het kan krijgen.
    
    everyone.org/blog/leniolisib-ema-appr...
    
    You can legally access new medicines, even if they are not approved in your country.
    
    So what ... als het werkt.
    

    ....... dan eerst "even Apeldoorn bellen" i.v.m. de niet verzekerde aanschafwaarde via de reguliere ziekteverzekeraars.......?
    
    Bij Leniolisib gebruik gaat het al gauw om ca. Euro 300+K\jaar aan medicijn \ behandelingskosten......
    
    Verwacht dat niet veel APDS patiënten in de EU direct kunnen beschikken over een dergelijk bedrag \ jaar out of pocket & geconsumeerde medicijnen........ of er moet ruimhartig via crowdfunding gecommuniceerd en ingelegd worden..........
21. aextracker 16 oktober 2025 13:24

    auteur info

    • aextracker

      Lid sinds: 23 feb 2006

      Laatste bezoek: 12 dec 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 13303

      Gegeven: 2441

    •    Aantal posts: 17.148

    quote:

    Beur schreef op 16 oktober 2025 12:59:

    [...]Nee. De regels voor het goedkeuringstraject van medicatie zijn in de EU niet pluriform maar welomschreven en ook bij de FDA blijft er ruimte voor persoonlijke interpretaties.
    Verder gaat het bij een CMC niet om slechts een "detailanalyse" - maar om een serieuze kwestie over mogelijke tekortkomingen in het productieproces. En aangezien het hier niet om koekjes of overhemden maar om medicatie gaat is het alleen maar toe te juichen dat daar zorgvuldig naar gekeken wordt.
    Let wel: ik vermoed dat bij deze vertraging eerder de oorzaak bij Ph. ligt (bij de uitbesteding van de productie) dan bij het EMA.
    

    Ik juich zorgvuldigheid alleen maar toe i.r.t. goedkeuring van medicijnen..... eea is duidelijk beschreven, doch er bestaat ruimte voor "persoonlijke interpretaties" ......
    De FDA keurde daarbij Leniolisib al eerder goed o.b.v. hetzelfde dossier. Het lijken mij bij de FDA ook geen medicinale pannenkoeken die grootse risico's nemen i.v.m. de aldaar geldende claimcultuur.
    
    Je kan veronderstellen dat Pharming naast de bekende wet- en regelgeving en voorwaarden ter goedkeuring in de EU gevolgd hebbende , dat de interpretatie door EMA leden sterker afweek van de FDA procedures en bekende voorwaarden dan voor mogelijk gehouden........ ook bij Pharming Group NV zijn het i.m.o. nl. "geen pannenkoeken" als het gaat om de lancering van zeldzame ziekte bestrijdende medicatie.
    
    Voorts tekende ik naar verluidt van Pharming Group NV eerder dit jaar in de zijlijn van de AvA in Leiden op dat de vraagstelling en vertraging aan "de persoonlijke interpretatie van de regel- en wetgeving \ voorwaarden ter goedkeuring lagen , waar altijd ruimte voor bestaat"......
    Men voorzag bij Pharming Group NV voorts geen ander probleem dan tijdsverlies om het middel in 2e instantie goedgekeurd te krijgen en een bult extra werk voor het medical & regulatory team.
    
    Het vermoeden wat je hierboven uit, deel ik op basis van dat inzicht derhalve geenszins. Mijn conclusie n.a.v. de antwoorden was dat er meer dan zorgvuldig gehandeld was door Pharming Group NV i.r.t. de goedkeuring van Leniolisib door EMA.
    
    Het wachten is nu op het signaal, wanneer Pharming Group de antwoorden en het dossier opnieuwvoorlegt aan EMA. Dat staat gepland gedurende Q4 2025.