AI_rabbit schreef op 28 januari 2026 10:39:
Op dit moment wordt leniolisib (Joenja) voornamelijk en specifiek voorgeschreven voor één zeldzame aandoening. Er zijn echter wel recente ontwikkelingen en lopende onderzoeken naar bredere toepassingen.
?Hier is de stand van zaken:
?1. Huidige goedgekeurde indicatie
?Leniolisib is officieel alleen goedgekeurd voor de behandeling van APDS (geactiveerd fosfoïnositide-3-kinase-deltasyndroom) bij volwassenen en jongeren vanaf 12 jaar.
?Het is de eerste en enige gerichte behandeling voor deze zeldzame primaire immuunodeficiëntie.
?2. Uitbreiding binnen APDS (Lopende aanvragen)
?Er wordt hard gewerkt om de goedkeuring uit te breiden naar jongere patiënten met dezelfde ziekte:
?Kinderen van 4 tot 11 jaar: Er zijn positieve resultaten gemeld uit fase 3-studies en farmaceut Pharming heeft hiervoor een goedkeuringsaanvraag (sNDA) ingediend bij de FDA.
?Jonge kinderen (1-6 jaar): Hiervoor lopen nog klinische studies.
?In de praktijk: Soms wordt het middel al 'off-label' (buiten de geregistreerde indicatie) voorgeschreven aan jongere kinderen met ernstige APDS als er geen andere opties zijn, maar dit is afhankelijk van de specialist en vergoeding.
?3. Onderzoek naar andere aandoeningen (Pipeline)
?Hoewel het nog niet standaard voor andere ziektes wordt voorgeschreven, onderzoekt de fabrikant (Pharming Group) actief of leniolisib werkt bij andere aandoeningen die lijken op APDS (waarbij hetzelfde PI3Kd-pad in het immuunsysteem overactief is).
?De belangrijkste andere indicaties waarnaar gekeken wordt zijn:
?Andere Primaire Immuunodeficiënties (PID's) met immuundisregulatie:
Er zijn klinische studies aangekondigd (fase 2) voor patiënten met specifieke genetische aandoeningen die leiden tot vergelijkbare immuunproblemen als bij APDS. Dit gaat specifiek om:
?ALPS-FAS (Auto-immuun Lymfoproliferatief Syndroom)
?CTLA4-haplo-insufficiëntie
?PTEN-deficiëntie
?Syndroom van Sjögren:
In het verleden is leniolisib (onder de code CDZ173) ook onderzocht in fase 2-studies voor het syndroom van Sjögren, een auto-immuunziekte. De focus van de huidige communicatie van de fabrikant lijkt echter sterker te liggen op de hierboven genoemde zeldzame genetische immuunziekten (PID's).
?Conclusie
?Nee, leniolisib wordt op dit moment nog niet breed voorgeschreven voor andere indicaties.
Het is een zeer specifiek medicijn ("precision medicine") dat ingrijpt op een heel specifiek enzym (PI3Kd). Het zal daarom waarschijnlijk niet snel worden ingezet als algemene ontstekingsremmer, maar alleen voor ziekten waarbij precies dat specifieke enzym overactief is, zoals bij de bovengenoemde zeldzame immuunziekten.
?Volgende stap: Bent u zelf patiënt of zorgverlener en op zoek naar informatie over een specifieke aandoening in relatie tot leniolisib (bijvoorbeeld een van de genoemde PID's)?