Long1985 schreef op 4 februari 2026 19:29:
[...]
Laten we de feiten strak houden. De CRL bij Pharming gaat niet over of het middel werkt, maar over dosering bij een kleine subgroep met laag lichaamsgewicht. Punt.
Geen afwijzing. Geen veiligheidsissues. Geen twijfel aan het werkingsmechanisme.
De FDA zegt dus niet: dit medicijn is onvoldoende effectief,
maar: toon aan dat ook de lichtste patiëntjes de juiste blootstelling krijgen.
Dat is een afgebakend, oplosbaar vraagstuk, geen fundamenteel falen.
En ja, Pharming heeft historisch gestuntel laten zien — maar dit is géén nieuw onderzoek, géén terug naar de tekentafel en géén doodlopende weg. Dit is finetuning aan de rand van de doelgroep, iets wat in biotech vaker voorkomt dan men hier wil toegeven.
De markt reageert alsof het hele verhaal onderuit is gehaald. Dat is simpelweg onjuist. Als de FDA echt twijfelde aan effectiviteit, was het dossier dichtgeklapt. Dat is niet gebeurd.
Conclusie:
de basis staat, het probleem is smal, de oplossing is technisch haalbaar —
en de koers weerspiegelt nu vooral angst en frustratie, geen realiteit.
Wie hier alleen “stuntelen!” roept, leest de CRL niet.
Wie vooruit kijkt, ziet een overdreven afgestrafte situatie met herstelpotentieel.
Bullish. En dit keer op inhoud.