Beleggen.nl
Uitgebreid zoeken
Markt MonitorMarkt Monitor

Pharming Q1 2026

13.742 Posts
Pagina: «« 1 ... 546 547 548 549 550 ... 688 »» | Laatste | Omlaag ↓
  1. forum rang 6 Topolino 15 maart 2026 09:02

    • Topolino

      Lid sinds: 30 dec 2025

      Laatste bezoek: 11 apr 2026

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 275

      Gegeven: 10

    •    Aantal posts: 1.642

    quote:

    RBull schreef op 15 maart 2026 08:57:

    [...]

    Pharming per 12 Maart :

    Sinds het voltooien van de overname van Abliva vorig jaar, boeken we goede vooruitgang in de tweede golf van de studie en liggen we op schema om de inschrijving later dit jaar af te ronden [i]met uitslag in 2027 en mogelijke goedkeuring later in 2028. [/i]
    Aha, pharming gaat dus uit dat er na de fase II/III studie geen aanvullende gegevens meer nodig zijn.
    Die aanname heb ik ze eerder zien doen.
    En ook het gemakzuchtig denken van Pharming denken bij de FDA is een punt van aandacht.

    Ik geef je op een briefje dat ze in 2028 niet de markt op zijn.

    Dat na een fase II/III studie de FDA alsnog een fase III aanvullend onderzoek vereist is eerder regel dan uitzondering.
  2. RBull 15 maart 2026 09:09

    • RBull

      Lid sinds: 27 nov 2025

      Laatste bezoek: 10 apr 2026

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 450

      Gegeven: 33

    •    Aantal posts: 92

    [Modbreak IEX: Gelieve elkaar niet persoonlijk aan te vallen, bericht is bij dezen verwijderd.]
  3. forum rang 6 Topolino 15 maart 2026 09:21

    • Topolino

      Lid sinds: 30 dec 2025

      Laatste bezoek: 11 apr 2026

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 275

      Gegeven: 10

    •    Aantal posts: 1.642

    quote:

    RBull schreef op 15 maart 2026 09:09:

    [...]

    Toplxllo, wellicht best dat jij eens kapt in jouw 7/7 en 24/24 zoemen.
    En dat linkje moet je wel willen zien. Moeilijk?
    Bovendien ga ik mijn zondag niet verkwanselen aan een nitwit.
    Veel plezier met het lallen.
    Wanneer argumenten tekort schieten vervallen er wel meer in de persoonlijke aanval, ben het gewend hoor, maar houd je emoties een beetje in bedwang a.u.b.
  4. forum rang 5 René van der Voort 15 maart 2026 09:34

    • René van der Voort

      Lid sinds: 28 nov 2025

      Laatste bezoek: 11 apr 2026

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 1809

      Gegeven: 380

    •    Aantal posts: 647

    quote:

    T. Edison schreef op 15 maart 2026 07:23:

    [...]Een goede post, helaas jammer van die laatste regel.
    Eerst maar eens afwachten wat de readout wordt. De werking van het middel wordt onderzocht, over de werking van Napazimone heeft geen invloed. Wel verwachtingen, anders zouden ze het niet onderzoeken
    De bewering klopt niet. Vermarkting van KL1333 is (onder voorbehoud) voorzien in 2029, mits de goedkeuring in 2028 rond is. Verhalen over 2030 zijn dus pure fictie en kunnen direct worden weggegooid.
    Het is gewoon Stemmingmakerij!!!
  5. forum rang 6 Topolino 15 maart 2026 09:37

    • Topolino

      Lid sinds: 30 dec 2025

      Laatste bezoek: 11 apr 2026

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 275

      Gegeven: 10

    •    Aantal posts: 1.642

    quote:

    René van der Voort schreef op 15 maart 2026 09:34:

    [...]

    De bewering klopt niet. Vermarkting van KL1333 is (onder voorbehoud) voorzien in 2029, mits de goedkeuring in 2028 rond is. Verhalen over 2030 zijn dus pure fictie en kunnen direct worden weggegooid.
    Het is gewoon Stemmingmakerij!!!
    Ligt eraan of een fase II/III studie afdoende is. Het is eerder regel dan uitzondering dat de FDA alsnog een fase III aanvullende studie vereist.

    Dat Pharming in 2028 nog niet de markt op is, is wel duidelijk inderdaad.
  7. forum rang 6 Topolino 15 maart 2026 09:48

    • Topolino

      Lid sinds: 30 dec 2025

      Laatste bezoek: 11 apr 2026

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 275

      Gegeven: 10

    •    Aantal posts: 1.642

    quote:

    René van der Voort schreef op 15 maart 2026 09:46:

    Zoals ik al zei 2030 is Stemmingmakerij ....
    Dat is waar, als de FDA alsnog aanvullend een fase III studie vereist is het eerder 2031 of 2032.
  8. Nacht Uijl 15 maart 2026 09:49

    • Nacht Uijl

      Lid sinds: 13 mrt 2026

      Laatste bezoek: 09 apr 2026

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 25

      Gegeven: 14

    •    Aantal posts: 21

    Zowel investeerders als sceptici kan ik aanraden eens een steekproef te doen in de Facebookgroep 'Hereditary Angioedema (HAE) sufferers'. Deze medicatiemarkt is zeer ingewikkeld: de meeste mensen hebben lange zoektochten gehad naar welk medicijn het beste werkt in hun specifieke geval (!) en vergoeding via verzekeraars blijkt lastig te verkrijgen en veel gedoe. Het feit dat Ekterly op papier (!) de duurdere optie is, gaat (op korte termijn) in het voordeel zijn van een gevestigde naam als Ruconest. Ook de service van Pharming wordt meermaals aangehaald als uitmuntend.
  9. forum rang 5 René van der Voort 15 maart 2026 09:51

    • René van der Voort

      Lid sinds: 28 nov 2025

      Laatste bezoek: 11 apr 2026

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 1809

      Gegeven: 380

    •    Aantal posts: 647

    De FALCON studie voor KL1333 is officieel een Phase 2 studie, maar hij is ontworpen als pivotal / potentieel registrational (dus voldoende voor goedkeuring). Bron: clinicaltrials.gov/study/NCT05650229
    Het is geen klassieke aparte Phase 3 die nog volgt. Het is een enkele, goed ontworpen, gerandomiseerde, placebo gecontroleerde studie die volstaat voor registratie bij de FDA, na eerdere overeenstemming met de regelgevers.
    Ze verwachten readout in late 2027, gevolgd door mogelijke FDA goedkeuring eind 2028, zonder vermelding van een extra Phase 3.

    Het benoemen van een benodigde fase 3 studie is dus Stemmingmakerij.
  10. forum rang 5 René van der Voort 15 maart 2026 10:00

    • René van der Voort

      Lid sinds: 28 nov 2025

      Laatste bezoek: 11 apr 2026

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 1809

      Gegeven: 380

    •    Aantal posts: 647

    Voor rare diseases met grote unmet need (zoals dit, met orphan drug & Fast Track status) accepteren autoriteiten vaak een single pivotal study in plaats van de traditionele Phase 2 + aparte Phase 3. Dat is hier het geval, er komt dus geen aparte Fase 3 erna.

    de huidige Fase 2 (FALCON) is afdoende voor mogelijke goedkeuring, mits positieve finale data, geen extra aparte Fase 3 gepland.
  12. forum rang 8 Natal 15 maart 2026 10:07

    • Natal

      Lid sinds: 17 apr 2009

      Laatste bezoek: 11 apr 2026

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 7565

      Gegeven: 920

    •    Aantal posts: 13.102

    De FDA is steeds meer erop gericht om voor rare diseases een vlotte doorloop van de trials toe te staan. Dan past het wel dat fase 2 voldoende is voor kl1333.
  13. forum rang 6 Topolino 15 maart 2026 10:19

    • Topolino

      Lid sinds: 30 dec 2025

      Laatste bezoek: 11 apr 2026

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 275

      Gegeven: 10

    •    Aantal posts: 1.642

    quote:

    René van der Voort schreef op 15 maart 2026 10:00:

    Voor rare diseases met grote unmet need (zoals dit, met orphan drug & Fast Track status) accepteren autoriteiten vaak een single pivotal study in plaats van de traditionele Phase 2 + aparte Phase 3. Dat is hier het geval, er komt dus geen aparte Fase 3 erna.

    de huidige Fase 2 (FALCON) is afdoende voor mogelijke goedkeuring, mits positieve finale data, geen extra aparte Fase 3 gepland.

    Dat er geen fase III gepland is klopt, maar of die er niet komt weet je niet. De FDA kan alsnog een aanvullende fase III vragen. Ook Pharming zie je in persberichten geen zekerheid stellen.
    Er voor 100% vanuit gaan dat aanvullend onderzoek niet nodig is is sowieso onjuist, of zoals jij het wilt noemen; stemmingmakerij.
  14. forum rang 8 Beur 15 maart 2026 10:22

    • Beur

      Lid sinds: 26 dec 2022

      Laatste bezoek: 11 apr 2026

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 9133

      Gegeven: 1100

    •    Aantal posts: 5.516

    quote:

    Natal schreef op 15 maart 2026 10:07:

    De FDA is steeds meer erop gericht om voor rare diseases een vlotte doorloop van de trials toe te staan. Dan past het wel dat fase 2 voldoende is voor kl1333.
    Klopt. Maar dan moeten de resultaten dan wel weer echt overtuigend zijn.
    En wat de gekozen endpoints voor de studie betreft voor KL1333: die zijn weliswaar geaccepteerd door de FDA maar ik vind ze een beetje "erg basic". Wanneer de resultaten vervolgens niet echt overtuigend zijn heb je een kans dat de FDA meer data zou willen hebben. We moeten dus hopen op sterke resultaten om een Fase III te voorkomen.
    Geniet nog even van het zonnetje zou ik zeggen!
  16. forum rang 6 Topolino 15 maart 2026 10:27

    • Topolino

      Lid sinds: 30 dec 2025

      Laatste bezoek: 11 apr 2026

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 275

      Gegeven: 10

    •    Aantal posts: 1.642

    quote:

    Beur schreef op 15 maart 2026 10:22:

    [...]Klopt. Maar dan moeten de resultaten dan wel weer echt overtuigend zijn.
    En wat de gekozen endpoints voor de studie betreft voor KL1333: die zijn weliswaar geaccepteerd door de FDA maar ik vind ze een beetje "erg basic". Wanneer de resultaten vervolgens niet echt overtuigend zijn heb je een kans dat de FDA meer data zou willen hebben. We moeten dus hopen op sterke resultaten om een Fase III te voorkomen.
    Geniet nog even van het zonnetje zou ik zeggen!
    Als ik naar onderzoeken van Pharming kijk geven alle onderzoeken aan dat Pharming in eerste poging in geen geval sterke resultaten weet te leveren.
  17. forum rang 6 Topolino 15 maart 2026 10:28

    • Topolino

      Lid sinds: 30 dec 2025

      Laatste bezoek: 11 apr 2026

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 275

      Gegeven: 10

    •    Aantal posts: 1.642

    quote:

    Beur schreef op 15 maart 2026 10:22:

    [...]Klopt. Maar dan moeten de resultaten dan wel weer echt overtuigend zijn.
    En wat de gekozen endpoints voor de studie betreft voor KL1333: die zijn weliswaar geaccepteerd door de FDA maar ik vind ze een beetje "erg basic". Wanneer de resultaten vervolgens niet echt overtuigend zijn heb je een kans dat de FDA meer data zou willen hebben. We moeten dus hopen op sterke resultaten om een Fase III te voorkomen.
    Geniet nog even van het zonnetje zou ik zeggen!
    Heb jij het idee dat de FDA strenger geworden is afgelopen jaren?
  18. forum rang 5 René van der Voort 15 maart 2026 10:28

    • René van der Voort

      Lid sinds: 28 nov 2025

      Laatste bezoek: 11 apr 2026

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 1809

      Gegeven: 380

    •    Aantal posts: 647

    quote:

    Natal schreef op 15 maart 2026 10:07:

    De FDA is steeds meer erop gericht om voor rare diseases een vlotte doorloop van de trials toe te staan. Dan past het wel dat fase 2 voldoende is voor kl1333.
    Ja, inderdaad Natal, volgens mij was jij degene die de link deelde naar die versoepeling van de regels door de FDA voor geneesmiddelen.

    Dit betekent dus geen volledige versoepeling van alle regels (veiligheid blijft de hoogste prioriteit), maar wel een belangrijke verschuiving in de bewijsnorm voor werkzaamheid.Voor de gevolgen voor weesgeneesmiddelen en geneesmiddelen voor zeldzame aandoeningen, zoals KL1333, past dit naadloos in de lijn dat één enkele doorslaggevende studie (zoals FALCON) voldoende kan zijn, op voorwaarde dat de data zeer overtuigend zijn.

    Bron: www.fda.gov/drugs/development-approva...
  19. forum rang 8 Natal 15 maart 2026 10:29

    • Natal

      Lid sinds: 17 apr 2009

      Laatste bezoek: 11 apr 2026

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 7565

      Gegeven: 920

    •    Aantal posts: 13.102

    Primary mitochondrial disease is rare maar niet ultra rare. Echter het is een verzamelterm voor ultra rare mitochondriale diseases bv MELASS Syndrome, Leigh Syndrome ,MERFF syndrome. Misschien dat dan Pharming toch gebruik mag maken van de nieuwe initiatieven:

    FDA Launches Framework for Accelerating Development of Individualized Therapies for Ultra-Rare Diseases | FDA share.google/kLorppOWqzT5vuo5e

    Fijne Zondag eenieder.
  21. forum rang 5 René van der Voort 15 maart 2026 10:32

    • René van der Voort

      Lid sinds: 28 nov 2025

      Laatste bezoek: 11 apr 2026

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 1809

      Gegeven: 380

    •    Aantal posts: 647

    Geen grote vertragingen of stops gemeld in de core late stage programma's, en Pharming herhaalt consequent dat de studies "on track" zijn. De komende 6-12 maanden (met name H2 2026 read outs voor leniolisib) worden cruciaal voor verdere waarde creatie.

    De pivotal FALCON studie (registratiegericht) is goed gevorderd.. meer dan 20 sites rekruteren actief, met nog eens 20+ in opbouw. Pharming verwacht enrollment completion in 2026, met data readout voorzien in late 2027. Er was al een positieve interim analyse (futility check doorstaan), wat vertrouwen geeft dat het traject doorloopt zoals gepland.
13.742 Posts
Pagina: «« 1 ... 546 547 548 549 550 ... 688 »» | Laatste |Omhoog ↑

Neem deel aan de discussie

Word nu gratis lid van Beleggen.nl

Al abonnee? Log in

Direct naar Forum

Zoek alfabetisch op forum

  1. A
  2. B
  3. C
  4. D
  5. E
  6. F
  7. G
  8. H
  9. I
  10. J
  11. K
  12. L
  13. M
  14. N
  15. O
  16. P
  17. Q
  18. R
  19. S
  20. T
  21. U
  22. V
  23. W
  24. X
  25. Y
  26. Z
Forum # Topics # Posts
Aalberts 462 7.820
AB InBev 3 5.633
Abionyx Pharma 2 29
Ablynx 43 13.358
ABN AMRO 1.572 55.921
ABO-Group 1 30
Acacia Pharma 9 24.692
Accell Group 151 4.132
Accentis 2 267
Accsys Technologies 24 12.768
ACCSYS TECHNOLOGIES PLC 215 11.686
Ackermans & van Haaren 1 206
Adecco 1 2
ADMA Biologics 1 34
Adomos 1 126
AdUX 2 457
Adyen 15 22.335
Aedifica 3 1.044
Aegon 3.231 325.283
AFC Ajax 535 7.134
Affimed NV 2 6.358
ageas 5.754 109.986
Agfa-Gevaert 15 2.212
Ahold 3.518 74.650
Air France - KLM 1.020 36.100
AIRBUS 1 15
Airspray 510 1.258
Akka Technologies 1 18
AkzoNobel 464 13.353
Alfen 18 30.071
Allfunds Group 4 1.776
Almunda Professionals (vh Novisource) 651 4.285
Alpha Pro Tech 1 17
Altice 106 51.198
Alumexx ((Voorheen Phelix (voorheen Inverko)) 8.425 114.846
AM 227 684
Amarin Corporation 1 133
Amerikaanse aandelen 3.841 255.073
AMG 963 143.184
AMS 3 73
Amsterdam Commodities 305 6.950
AMT Holding 196 7.047
Anavex Life Sciences Corp 2 589
Antonov 22.538 153.606
Aperam 93 15.757
Apollo Alternative Assets 1 17
Apple 5 408
Arcadis 251 10.508
Arcelor Mittal 2.024 322.497
Archos 1 1
Arcona Property Fund 1 308
arGEN-X 18 12.026
Aroundtown SA 1 251
Arrowhead Research 5 9.989
Ascencio 1 43
ASIT biotech 2 697
ASMI 4.101 40.940
ASML 1.763 133.670
ASR Nederland 22 4.695
ATAI Life Sciences 1 7
Atenor Group 1 556
Athlon Group 120 176
Atos 4 4.614
Atrium European Real Estate 2 199
Auplata 1 55
Avantium 36 18.285
Axsome Therapeutics 1 177
Azelis Group 2 83
Azelis Group NV 2 203
Azerion 7 4.084